Ruksolitinibs ir mazas molekulas Janus kināzes inhibitors, ko lieto vidēja vai augsta riska mielofibrozes un rezistentu policitēmijas formu un transplantāta pret saimniekorganismu slimību ārstēšanai. Ruksolitinibs ir saistīts ar pārejošu un parasti vieglu seruma aminotransferāzes līmeņa paaugstināšanos terapijas laikā un retiem pašlimitējoša, klīniski acīmredzama idiosinkrātiska akūta aknu bojājuma gadījumiem, kā arī B hepatīta reaktivācijas gadījumiem uzņēmīgiem indivīdiem.

Ruksolitinibs ir perorāli biopieejams ar Janus saistītās kināzes (JAK) inhibitors ar potenciālu pretaudzēju un imūnmodulējošu darbību. Ruksolitinibs īpaši saistās ar olbaltumvielām un inhibē totirozīnskināzes JAK 1 un 2, kas var izraisīt iekaisuma samazināšanos un šūnu proliferācijas kavēšanu. JAK-STAT (signālu pārveidotājs un transkripcijas aktivators) ceļam ir galvenā loma daudzu citokīnu un augšanas faktoru signalizācijā, un tas ir iesaistīts šūnu proliferācijā, augšanā, hematopoēzē un imūnās atbildes reakcijā; JAK kināzes var tikt regulētas iekaisuma slimību, mieloproliferatīvu traucējumu un dažādu ļaundabīgu audzēju gadījumā.

Ruksolitinibs ir apirazolsaizvietots 1. pozīcijā ar 2-ciān-1-ciklopentiletilgrupu un 3. pozīcijā ar pirolo[2,3-d]pirimidin-4-ilgrupu. Izmanto kā fosfāta sāli, lai ārstētu pacientus ar vidēja vai augsta riska mielofibrozi, tostarp primāro mielofibrozi, postpolicitēmijas vera mielofibrozi un postesenciālu trombocitēmijas mielofibrozi. Tam ir pretaudzēju līdzeklis un EK 2.7.10.2 (nespecifiska proteīna-tirozīnskināzes) inhibitors. Tas ir nitrils, apirolopirimidīnsun pirazolu loceklis.