Mielofibrozi (MF) sauc par mielofibrozi.Tā ir arī ļoti reta slimība.Un tā patoģenēzes cēlonis nav zināms.Tipiskas klīniskās izpausmes ir juvenīlās sarkanās asins šūnas un juvenilā granulocitārā anēmija ar lielu sarkano asins šūnu skaitu.Kaulu smadzeņu aspirācija bieži liecina par sausu aspirāciju, un liesa bieži ir ievērojami palielināta ar dažādas pakāpes osteosklerozi.
Primārā mielofibroze (PMF) ir hematopoētisko cilmes šūnu klonāls mieloproliferatīvs traucējums (MPD).Primārās mielofibrozes ārstēšana galvenokārt ir atbalstoša, tostarp asins pārliešana.Trombocitozes gadījumā var ievadīt hidroksiurīnvielu.Zema riska, asimptomātiskus pacientus var novērot bez ārstēšanas.
Tika veikti divi randomizēti III fāzes pētījumi (STUDY1 un 2) pacientiem ar MF (primārā MF, postgenikulocitozes MF vai postprimārā trombocitēmija MF).Abos pētījumos iekļautajiem pacientiem bija taustāma splenomegālija vismaz 5 cm zem krūšu kaula, un viņiem bija mērens (2 prognostiskie faktori) vai augsts risks (3 vai vairāk prognostiskie faktori) saskaņā ar Starptautiskās darba grupas konsensa kritērijiem (IWG).
Sākotnējā ruksolitiniba deva ir noteikta, pamatojoties uz trombocītu skaitu.15 mg divas reizes dienā pacientiem ar trombocītu skaitu no 100 līdz 200 x 10^9/l un 20 mg divas reizes dienā pacientiem ar trombocītu skaitu virs 200 x 10^9/l.
Individuālas devas tika piešķirtas atbilstoši panesamībai un efektivitātei pacientiem ar trombocītu skaitu no 100 līdz 125 x 10^9/l, maksimālā deva bija 20 mg divas reizes dienā;pacientiem ar trombocītu skaitu no 75 līdz 100 x 10^9/l, 10 mg divas reizes dienā;un pacientiem ar trombocītu skaitu no 50 līdz 75 x 10^9/l vai vienāds ar to, 2 reizes dienā pa 5 mg katru reizi.
Ruksolitinibsir perorāls JAK1 un JAK2 tirozīna kināzes inhibitors, kas Eiropas Savienībā apstiprināts 2012. gada augustā vidēja vai augsta riska mielofibrozes, tostarp primārās mielofibrozes, postgenikulocitozes mielofibrozes un postprimārās trombocitēmijas mielofibrozes, ārstēšanai.Pašlaik ruxolitinib Jakavi ir apstiprināts vairāk nekā 50 valstīs visā pasaulē, tostarp Eiropas Savienībā, Kanādā un vairākās Āzijas, Latīņamerikas un Dienvidamerikas valstīs.