Ruksolitinibs, Ķīnā pazīstams arī kā ruksolitinibs, ir viena no "jaunajām zālēm", kas pēdējos gados ir plaši iekļauta klīniskajās vadlīnijās hematoloģisko slimību ārstēšanai, un tā ir pierādījusi daudzsološu efektivitāti mieloproliferatīvo slimību ārstēšanā.
Mērķtiecīgais medikaments Jakavi ruksolitinibs var efektīvi kavēt visa JAK-STAT kanāla aktivāciju un samazināt kanāla neparasti pastiprināto signālu, tādējādi panākot efektivitāti.To var izmantot arī dažādu slimību ārstēšanai un JAK1 vietas anomālijām.
Ruksolitinibsir kināzes inhibitors, kas indicēts, lai ārstētu pacientus ar vidēja vai augsta riska mielofibrozi, tostarp primāro mielofibrozi, pēcgenikulocitozes mielofibrozi un pēcprimārās trombocitēmijas mielofibrozi.
Līdzīgā klīniskā pētījumā (n=219) pacienti ar vidēja riska 2 vai augsta riska primāro MF, pacienti ar MF pēc patiesas eritroblastozes vai pacienti ar MF pēc primāras trombocitozes tika randomizēti divās grupās, no kurām viena saņēma perorālu ruksolitinibu 15 līdz 20 mg divas reizes dienā. (n=146), bet otrs saņēma pozitīvas kontroles zāles (n=73).Pētījuma primārais un galvenais sekundārais mērķa kritērijs bija pacientu procentuālais daudzums ar liesas tilpuma samazināšanos par ≥35% (novērtēts ar magnētiskās rezonanses attēlveidošanu vai datortomogrāfiju) attiecīgi 48. un 24. nedēļā.Rezultāti parādīja, ka pacientu procentuālais daudzums, kam liesas tilpums samazinājās par vairāk nekā 35%, salīdzinot ar sākotnējo līmeni, 24. nedēļā bija 31,9% ārstēšanas grupā, salīdzinot ar 0% kontroles grupā (P<0,0001);un pacientu procentuālais daudzums ar liesas tilpuma samazināšanos par vairāk nekā 35%, salīdzinot ar sākotnējo līmeni 48. nedēļā, ārstēšanas grupā bija 28,5%, salīdzinot ar 0% kontroles grupā (P<0,0001).Turklāt ruksolitinibs arī mazināja vispārējos simptomus un ievērojami uzlaboja pacientu dzīves kvalitāti.Pamatojoties uz šo divu klīnisko pētījumu rezultātiem,ruksolitinibskļuva par pirmo medikamentu, ko ASV FDA apstiprinājusi MF pacientu ārstēšanai.