29. jūnijā,Paziņoja Intercept Pharmaceuticalska tas ir saņēmis pilnīgu jaunu zāļu pieteikumu no ASV FDA par tā FXR agonistu obetiholskābi (OCA) bezalkoholiskā steatohepatīta (NASH) izraisītas fibrozes ārstēšanai. Atbildes vēstule (CRL).FDA CRL norādīja, ka, pamatojoties uz līdz šim izskatītajiem datiem, tā uzskata, ka sagaidāmie ieguvumi no zāļu, pamatojoties uz alternatīviem histopatoloģijas pētījuma galapunktiem, joprojām ir neskaidri, un ārstēšanas ieguvumi nepārsniedz iespējamos riskus, tāpēc tas nav atbalsta paātrinātu OCA apstiprināšanu NASH ārstēšanai pacientiem, kuri izraisa aknu fibrozi.

Marks Pruzanskis, Intercept prezidents un izpilddirektors, komentēja rezultātus: “Pārskatīšanas procesa laikā FDA nekad nav paziņojusi informāciju par OCA apstiprināšanas paātrināšanu, un mēs esam pārliecināti, ka visi līdz šim iesniegtie dati atbilst FDA prasībām un nepārprotami atbalsta OCA pozitīvo peļņas risku.Mēs nožēlojam šo CRL.FDA pakāpeniski ir palielinājusi histoloģisko galapunktu sarežģītību, tādējādi radot ļoti augstu šķērsli, lai tos varētu pārvarēt.Tik tālu,OCAir tikai trīs galvenajās fāzēs.Šī prasība tika apmierināta pētījuma laikā.Mēs plānojam pēc iespējas ātrāk tikties ar FDA, lai apspriestu, kā turpmāk nodot apstiprinājuma plānu par CRL informāciju.

Sacensībās par pirmo sarakstā iekļauto NASH medikamentu Intercept vienmēr ir bijis vadošajā pozīcijā un pašlaik ir vienīgais uzņēmums, kas ir ieguvis pozitīvus vēlīnā posma izmēģinājuma datus.Kā spēcīgs un specifisks farnesoid X receptoru (FXR) agonists,OCAiepriekš ir sasniegusi pozitīvus rezultātus 3. fāzes klīniskajā pētījumā ar nosaukumu REGENERATE.Dati liecināja, ka vidēji smaga vai smaga NASH, kas saņēma lielas devasOCAPacientu vidū vienai ceturtdaļai pacientu aknu fibrozes simptomi ir ievērojami uzlabojušies, un stāvoklis nav pasliktinājies.

FDA ieteica Intercept iesniegt papildu pagaidu efektivitātes un drošības datus no notiekošā REGENERATE pētījuma, lai atbalstītuOCA potenciālspaātrināja apstiprināšanu un norādīja, ka pētījuma ilgtermiņa rezultāti ir jāturpina.

Lai ganOCAiepriekš ir apstiprināta citai retai aknu slimībai (PBC), NASH joma ir milzīga.Tiek lēsts, ka NASH ietekmē miljoniem cilvēku tikai Amerikas Savienotajās Valstīs.Iepriekš investīciju banka JMP Securities lēsa, ka Intercept narkotiku pārdošanas maksimums varētu sasniegt miljardus dolāru.Šo slikto ziņu iespaidā Intercept akciju cena pirmdien nokritās gandrīz par 40% līdz 47,25 USD par akciju.Samazinājušās arī citu farmācijas kompāniju akciju cenas, kas arī izstrādāja NASH.Tostarp Madrigal samazinājās par aptuveni 6%, bet Viking, Akero un GenFit - par aptuveni 1%.

Stifel analītiķis Dereks Arčila ziņojumā klientam rakstīja, ka atteikums bija saistīts ar ārstēšanu saistītām blakusparādībām, kas radāsOCA klīniskā pārbaude, tas ir, daži pacienti saņēmaOCA ārstēšana, paaugstinājās kaitīgais holesterīns organismā, kas savukārt Padarīt viņiem lielāku kardiovaskulāro risku.Ņemot vērā, ka daudziem NASH pacientiem jau ir liekais svars vai tie cieš no 2. tipa cukura diabēta, šādas blakusparādības var izraisīt regulējošo aģentūru modrību.Saskaņā ar FDA prasībām attiecībā uz papildu testa datiem, Intercept, iespējams, būs jāgaida vismaz līdz 2022. gada otrajai pusei, lai interpretētu šos datus.Ārējā analīze uzskata, ka tik ilga kavēšanās var dzēst daļu no Intercept iepriekšējā uzkrātā pārsvara, ļaujot citiem konkurentiem, tostarp Madrigal Pharmaceuticals un Viking Therapeutics, iegūt iespēju panākt.